[案例分享]血液界“新秀之星”挑战破解罕见癌症

许多人只是看到了他光鲜亮丽的职业生涯，却不知道，Kahan已经在治疗一种名为真性红细胞增多症 (PV) 的慢性血液疾病上花费了数年的时间。患有 PV 的病人会产生过多的红细胞，导致血液变稠并经常产生危险的血栓和其他并发症。 

每隔几个月，Kahan 就会去血液科看医生，去除一些多余的血液。20 年来一直相安无事，直到 Kahan 开始注意到一个新的变化。

他说：“我的身体似乎厌倦了产生过多的血细胞，血细胞反而减少了。”他不再去进行抽血治疗，取而代之的则是进行输血治疗。

Kahan 的 PV 已经发展到了一种更严重的情况，被称之为“红细胞增多症后骨髓纤维化”。 他的骨髓中形成了疤痕组织，将健康细胞排挤出去。这种情况会导致贫血、脾脏肿大，有时还会导致急性髓性白血病。

Kahan 的这两种疾病属于“骨髓增生性肿瘤 (MPN) ”血癌类别中的一部分。MPN 极其罕见：在美国只有不到 300,000 人患有这种血癌。同样罕见的是该领域的专业知识，普通肿瘤学家可能永远都没有机会见到 MPN 患者。

Kahan 像一名工程师一样有条不紊地去寻找答案，在美国主要的综合性癌症中心寻找顶级 MPN 专家。那时，希望之城还不在他的寻找名单上。因为那个时候，“我从未听说过希望之城。”他表示。

当时他不知道的是，在离 Kahan 家不远的地方，一位背景不同寻常、腼腆的年轻医生正在不断地受到人们的关注，无论是在研究还是临床方面，他都成为了一名崭露头角的 MPN 专家。

他的第一个计划是去学习计算机工程。但一场个人悲剧改变了他的方向。

他声音有点沙哑地解释道：“我上大学的时候，一位近亲死于结肠癌。救治她的医生们都非常棒。他们懂得如何与我们沟通，如何帮助我们理解病情，给我留下了深刻的印象，我想和他们一样。”

于是他想专注于肿瘤学专业。

“癌症患者是如此的卑微。对于自己的处境，他们别无选择。照顾他们是一种无所适从的经历。我们并不了解关于癌症的一切，但我们知道，与患者保持密切的沟通和联系则可以帮助他们度过这一难关。” 

在田纳西州医学院完成学业以及在加州大学洛杉矶分校完成住院医师实习后，Amanam 于 2016 年在希望之城获得了血液学/肿瘤学奖学金。从那以后，他便一直在希望之城从事研究工作，这给他的主管、导师、实验室合作伙伴和朋友 Guido Marcucci 医学博士留下了深刻的印象。

他对该领域的兴趣和能力正在受到更多关注。Amanam 博士最近获得了 MPN 研究基金会颁发的初级研究员奖用以资助他的新项目——检验白细胞介素 1 受体辅助蛋白或 IL-1RAP 作为对抗 MPN 的潜在可能性。他还是美国国立卫生研究院 (NIH) 颁发的  K12 奖的获得者，据 NIH 网站称，该奖项“旨在为致力于独立研究生涯的新培训临床医生提供机构职业发展奖。”

这就是等待与 Kahan 和他的妻子 Diane 会面的“明日之星”，当时这位工程师出身的商人终于来到了希望之城，在 Marcucci 博士的撮合下促成了这次会面。他认为，尽管年龄相差很大，但在事业上都超级成功的二人一定会一拍即合。对此，Kahan 持怀疑态度，Amanam 则忐忑不安。

Amanam 博士回忆说：“我在想，在他拜访了国内所有最重要的专家之后，我能给他提供什么。”

他所提供的正是 Kahan 想要的。

Kahan 告诉我们：“最初我们和他呆了一个小时。你知道，有些医生走进来，你马上就能感觉到他们在赶时间。Amanam 则恰恰相反，他坐得离你很近，想了解你，回答你所有的问题，他从不打断你的谈话，让你能够充分地表达出自己的担忧。

“令人惊讶的是，他是如此的坦率又是如此的聪明，能够把复杂的事情放到你能理解的背景下。他真的缓解了我的处境。”

他们短暂地探讨了让 Kahan 参加临床试验的可能性，但他们认为 Kahan 的病情已经走向恶化。他最大的希望是干细胞移植，用捐赠者的健康细胞替换他患病的骨髓。

“从我们见到他的第一刻起，Amanam 博士就给我和 Kahan 留下了深刻的印象，在面谈结束后，我和 Kahan 都对他赞不绝口。他以通俗易懂的方式描述了移植过程以及相关的风险和优势，Kahan 有一大堆问题要问，而他以既清晰又令人放心的方式回答了每一个问题。” Kahan 的妻子 Diane 笑着说道。

总而言之，Kahan 在希望之城度过了一个月的时间，准备并接受移植手术。在整个过程中，Amanam 博士依然持续来帮助这对夫妻减轻治疗的压力，几乎每晚都会看望他，与他交谈。一位医生和一位工程师，一起总结当天的治疗步骤，并列出下一步要进行的流程。

“我试图获得患者内心最真实的感受，根据他们的需要进行回应。Kahan 先生喜欢收集这些日常信息，了解越多的信息，他就越感到放松。” Amanam 博士表示。

除了轻微的移植物抗宿主病，移植手术进行得非常顺利。活检显示捐赠的细胞已经发挥作用，Kahan 的血红蛋白计数接近正常。他在移植前经历的任何贫血症都已经消失了。“我想我已经痊愈了！” 他高兴地说道。

对此 Amanam 博士也感到非常的欣喜，但还远未达到他的目标。他和 Marcucci 博士正在测试一种针对 MPN 的抗体，有朝一日，患者可能不再需要移植，该技术在实验室中对小鼠的测试呈阳性，接下来将进行人体试验。

Kahan 也想以自己的方式对这些研究提供帮助。他正在考虑采取多种措施来支持希望之城并帮助 Amanam 博士的研究向前发展。

“我认为 Amanam 博士可以称得上是研究领域青年才俊。在过去的五年里，他参与了和 MPN 相关的所有研究。MPN 曾被认为是一种“孤儿”疾病，相关研究很少，这种情况已经被改变了。”

他总结道，来到希望之城是“我做出的一个伟大决定，是他们挽救了我的生命。”

*本文仅作医疗科普，不代表治疗建议。

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