显著减缓认知功能下降！阿尔茨海默病新药在日本获批上市

阿尔茨海默病（AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经退行性疾病，可造成思维、记忆和独立性受损，严重损害了患者的生活质量，为患者和家人带来了极大的负担。随着医疗技术的不断发展，阿尔茨海默病的新药也屡屡获批，阿尔茨海默病不再是“不治之症”。

2024年8月1日，日本厚生劳动省专门小组批准阿尔茨海默病新药Donanemab（商品名：Kisunla，多纳单抗）在日本的生产和销售，预计不久将在日本正式上市。这是日本获批的第二款通过去除致病物质抑制病情发展的阿尔茨海默病新药（头一款为静脉注射药剂Leqembi）。

图源：参考文献[1]

Donanemab是一款与β淀粉样蛋白（Aβ）亚型N3pG结合的单抗，能够与AD患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样斑块的清除。2024年7月2日，Donanemab获得美国FDA的批准，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病。

此前公布的采用Donanemab治疗早期症状性AD患者的III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究结果显示，Donanemab能显著减缓早期症状性AD患者的认知功能下降，AD综合评定量表（iADRS，评估患者的认知能力和生活自理能力）评分下降速度显著降低。

日本另一款阿尔茨海默病

治疗药物Leqembi

2023年9月25日，用于治疗阿尔兹海默症的静脉注射药剂Leqembi已被日本厚生劳动省批准上市，成为日本率先被批准的抗淀粉样蛋白阿尔茨海默病治疗药物。Leqembi可降低疾病进展速度，减缓疾病早期和轻度痴呆阶段的认知障碍。

图源：参考文献[4]

Leqembi是一种人源化免疫球蛋白γ1（immunoglobulin gamma 1）单克隆抗体，针对聚集在阿尔兹海默症患者大脑的可溶性Aβ（soluble Aβ, sAβ）与不可溶性Aβ（insoluble Aβ, insAβ）两大类蛋白。2023年1月，美国FDA加速批准由日本和美国共同开发的Leqembi（lecanemab，レカネマブ）用以治疗阿尔茨海默病（AD）；同年7月美国FDA将加速批准转为传统批准。

此前针对Leqembi治疗阿尔茨海默病患者的研究结果显示，接受Leqembi治疗的患者大脑中淀粉样蛋白水平出现统计上的显著降低，相较之下，对照组患者的淀粉样蛋白水平则维持不变^[5]。

阿尔茨海默病

治疗的未来前景

多年来，针对阿尔茨海默病的治疗一直处于瓶颈期，自2003年以来便未曾获批过新药物。但近两年，Leqembi、Donanemab的接连获批为阿尔茨海默病患者带来了新的希望。

目前，还有多款针对阿尔茨海默病创新疗法正在临床试验中。

相关研究显示，已有32种药物进入了III期临床试验，有望成为阿尔茨海默病治疗的新希望！

图源：参考文献[8]

相信在未来，将会有更多的阿尔茨海默病治疗药物获批于临床，提高阿尔茨海默病患者和家属的生活质量。