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遗传性视网膜变性（IRD）是因基因突变引发的复杂眼疾，临床表现各异，治疗难度大。日本在IRD基因治疗上取得突破，Luxturna作为首个FDA批准的直接给药基因疗法，成功治疗特定RPE65基因突变导致的视网膜疾病，而ATSN-101针对GUCY2D突变的Leber先天性黑蒙亦展示出疗效。