TAG：基因治疗药物

长期以来，遗传性视网膜疾病(IRDs)一直被视为基因治疗的理想领域，因为大多数导致这些疾病的基因突变已经得到确认，并且眼睛在一定程度上被认为是一个免疫特权区域。此外，临床试验表明，在眼部应用腺相关病毒（AAV）或慢病毒（LV）作为载体来传递基因疗法不会引发全身性副作用，并且不会引起明显的免疫反应。