对于转移性或者不可切除晚期实体瘤患者来说，难以治愈、预后差、生活质量低一直是难以回避的难题。同时，先前存在的合并症和潜在的毒性，也限制了转移性实体瘤的标准治疗选择。伴有FGFR突变的晚期实体瘤患者翘首以待治疗效果良好，安全性高的药物。

根据研究数据，接受厄达替尼治疗并符合条件的患者客观缓解率（肿瘤大幅度缩小或消失的比例）达到30%，平均无进展生存期为4.2个月，中位总生存期为10.7个月，疾病控制率为74%。

此次研究，接受厄达替尼治疗并符合条件的患者共217例，这些患者患有16种不同的癌症。其中女性97例，男性120例。75例的患者具有FGFR基因突变，FGFR1（10%）、FGFR2（47%）和FGFR3（44%）基因突变。

研究者展示了这217名癌症患者的数据分析。符合条件的217位患者中，他们患有16种不同的癌症，中位缓解持续时间达到6.9个月，客观缓解率为30%。6例达到完全缓解；58例达到部分缓解。其中缓解数量较多的癌症患者为头颈肿瘤、胸部肿瘤、中枢神经系统肿瘤、妇科肿瘤、胃肠道肿瘤、十二指肠癌、甲状腺癌、罕见肿瘤（如涎腺癌和低级别胶质瘤）。但是，软组织肉瘤、前列腺癌、宫颈癌未达到缓解标准。

不同类型肿瘤患者的缓解情况

在这217例患者中，中位无进展生存期为4.2个月，中位总生存期为10.7个月，疾病控制率为74%，临床获益率为46%。这些FGFR1~3基因突变的患者，客观缓解率为25%，中位完全缓解或部分缓解到疾病进展时间为7个月，另外，82例患者接受了继续抗癌治疗，表明厄达替尼具有明显的抗肿瘤性，该药物具有可靠的临床获益。在不同的FGFR1-3突变和融合的患者中都观察到抗肿瘤活性。

最常见的不良反应有手足综合征，口腔炎，高磷酸盐血症、恶心、呕吐、便秘、腹痛、食欲下降、失重、疲倦、气促、视网膜病变等。

这次RAGNAR研究是目前针对FGFR靶向治疗未知肿瘤来源第一项的II期临床试验。该项试验结果表明，在未接受有效替代治疗前提下，这些身患16种不同肿瘤类型，同时没有接受有效替代治疗的晚期实体瘤患者，在使用厄达替尼后客观缓解率达到30%，缓解持续时间达到了6.9个月，说明在治疗晚期实体瘤方面厄达替尼表现出强大的抗癌广谱性，和明显的抗肿瘤活性。让我们看到了FGFR家族在晚期实体瘤治疗中的无限可能。厄达替尼为有FGFR基因突变，同时其他治疗方案无效的晚期实体瘤患者带来了希望，更成为泛癌种治疗的新希望。

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参考资料：

1.Pant S, Schuler M, lyer G, et al. Erdafitinib in Patients with Advanced Solid Tumours with FGFR Alterations (RAGNAR): An International, Single-Armphase 2 Study. Lancet Oncol. 2023 Aug 1: S1470-2045(23)00275-9. doi: 10.1016/S1470-2045(23)00275-9.

2.Pant Shubham,Schuler Martin,Iyer Gopa et al. Erdafitinib in patients with advanced solid tumours with FGFR alterations (RAGNAR): an international, single-arm, phase 2 study.[J] .Lancet Oncol, 2023, 24: 925-935.