Krystexxa（Pegloticase）获得美国FDA批准，联合甲氨蝶呤用于改善痛风症状治疗

Krystexxa（Pegloticase）是美国食品药品管理局 (FDA)批准的一款创新痛风治疗药物。作为一种聚乙二醇化尿酸特异性酶，Pegloticase通过催化尿酸氧化成尿囊素，实现血清尿酸水平的降低。该药物特别针对常规治疗无效或患者无法耐受常规治疗的成年痛风患者，旨在改善他们的生活质量，减少疼痛关节的数量，并增强其劳动能力。

在2022年7月8日，Horizon Therapeutics公司宣布了一个重要的里程碑：美国FDA批准了Krystexxa（Pegloticase）聚乙二醇重组尿酸酶注射液的补充生物制品许可申请（sBLA）。这一批准扩展了Krystexxa的适应症范围，现在允许其与甲氨蝶呤（Methotrexate，MTX）联合注射使用。甲氨蝶呤是一种常用的风湿病免疫调节剂。

此次sBLA的批准是基于MIRROR随机、对照临床试验的结果。该试验共纳入了152位患有不可控痛风的患者。在试验中，患者首先被随机分配接受甲氨蝶呤（每周15毫克）或安慰剂治疗4周，然后继续接受Krystexxa与甲氨蝶呤联合治疗或Krystexxa与安慰剂联合治疗，持续时间为52周。

试验的主要终点是在第6个月时，血清尿酸（sUA）值低于6mg/dL的缓解者比例，并且这一数值需要在第6个月（20-24周）的至少80%时间内保持稳定。

试验数据显示，接受Krystexxa与甲氨蝶呤双药物联合治疗的患者中有71%（71/100）达到了主要终点，而接受Krystexxa与安慰剂联合治疗的患者中只有39%（20/52）达到此数值，两组之间的差异具有高度统计学意义（p<0.0001）。

在第12个月时，双药物组有60%的患者（60/100）实现了完全缓解（CR），相比之下，联合安慰剂组只有31%的患者（16/52）达到完全缓解，差异同样具有显著统计学意义（p<0.001）。

在安全性方面，接受双药物治疗的患者中有4%（4/96）出现了输液反应，而在联合安慰剂组中，这一比例为31%（15/49）。此外，在基线时已验证含有痛风石（tophi）的患者中，第12周时，有54%接受双药物治疗的患者（54/96）至少有一个痛风石完全消失，且没有其他痛风石恶化或新痛风石形成的情况。相比之下，联合安慰剂组中只有31%的患者（9/29）出现了同样的改善情况。

Krystexxa（pegloticase）聚乙二醇重组尿酸酶注射液是一种创新的治疗手段，它通过其尿酸氧化酶的作用机制降低尿酸水平，并减少关节和软组织中尿酸晶体的沉积。这种药物在2010年获得了美国食品药品管理局（FDA）的批准，专门用于治疗那些常规治疗无效或无法耐受的成人慢性痛风患者，特别是那些即使使用最大剂量的黄嘌呤氧化酶抑制剂也无法控制血清尿酸（sUA）水平的患者。

痛风是一种常见的炎性关节炎类型，全球受影响的人数超过5500万，主要影响下肢关节，如脚、脚踝和膝盖。痛风的发病原因是高尿酸血症，患者可能会突然经历急性痛风发作，这是由于尿酸盐晶体在关节内积累，导致关节突发剧烈疼痛、肿胀、红肿和压痛。

痛风常常与其他多种疾病相关联，包括高血压、肥胖、心血管疾病和糖尿病等，这使得痛风的治疗更为复杂，并且与过早死亡的风险增加有关。高嘌呤饮食、酒精和果糖的摄入等饮食因素也可能增加血清尿酸盐水平和痛风的风险。

目前市场上的痛风药物虽然能够提供一定的治疗效果，但常常伴有严重的副作用，如重度肝毒性、肾毒性以及较高的猝死风险等。因此，对于慢性痛风患者来说，存在显著的未满足临床需求。Krystexxa的出现为这些患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的生活质量并减轻疾病的症状和并发症。然而，尽管Krystexxa具有独特的治疗优势，但在实际应用中仍需要密切关注其安全性和疗效，以确保患者的最佳治疗效果。

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