Elrexfio（elranatamab-bcmm）获得美国FDA加速审批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者

Elrexfio（elranatamab-bcmm）是美国首款即用型（ready-to-use）固定剂量皮下BCMA定向疗法，具有独特的给药方案，允许患者在每周治疗24周后，选择每隔一周进行长期给药。

2023年8月14日，辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Elrexfio（elranatamab-bcmm）加速批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的成年患者。这些患者在接受至少四种治疗方案后病情仍然进展，其中包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

此次批准基于单臂2期MagneticsMM-3试验的结果。然而，该适应症的持续批准将取决于验证性试验中临床益处的进一步验证。Elrexfio是一种皮下给药的B细胞成熟抗原（BCMA）-CD3双特异性抗体（BsAb）免疫疗法，通过与骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3结合，促进T细胞激活并诱导骨髓瘤细胞的杀伤。

疗效在MagneticsMM-3试验（NCT04649359）中得到了评估。这是一项开放标签、单臂、多中心研究，纳入了对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节药物和一种抗CD38抗体产生耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。所有患者在入组时均按照国际骨髓瘤工作组（IMWG）的标准具有可测量的疾病。

主要的疗效评价指标包括客观缓解率（ORR）和反应持续时间（DOR），这些数据是通过盲法独立中心审查按照IMWG标准进行评估的。主要疗效人群包含了97名未接受过BCMA导向治疗的患者，他们在此之前已经接受了至少四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。在这97名接受推荐剂量治疗的患者中，ORR达到了57.7%（95%可信区间：47.3%，67.7%）。响应者的中位随访时间为11.1个月，中位DOR尚未达到（95%置信区间：12个月，未达到）。在6个月时，DOR率为90.4%（95%CI: 78.4%，95.9%），而在9个月时为82.3%（95%CI: 67.1%，90.9%）。

Elrexfio（elranatamab-bcmm）的处方信息中包含了关于危及生命或致命的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（包括免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS））的方框警告。在按照推荐剂量接受elranatamab bcmm治疗的患者中，58%的患者出现了CRS，59%的患者出现了神经毒性，而3.3%的患者出现了ICANS。0.5%的患者经历了3级CRS，而7%的患者发生了3级或4级神经毒性。

鉴于CRS和神经毒性（包括ICANS）的风险，elranatamab bcmm只能通过风险评估和缓解策略（REMS）下的一个受限项目获得，该项目被称为ELREXFIO REMS。

最常见的不良反应（发生率≥20%）包括CRS、疲劳、注射部位反应、腹泻、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、肺炎、食欲下降、皮疹、咳嗽、恶心和发热。最常见的3-4级实验室异常（发生率≥20%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、白细胞减少和血小板减少。

可愈有道努力推动国际医学合作，为更多需要帮助的患者朋友们带来健康和希望，我们与海外多家知名医院保持着紧密的合作关系，如果您需要咨询或寻求专业意见，可以致电我们的客服热线：400-678-6998，或扫描二维码联系我们。