Iwilfin（Eflornithine）获批美国FDA，用于治疗高危神经母细胞瘤

2023年12月14日，USWM, LLC（WorldMeds）公布重要消息，其研发的Iwilfin（Eflornithine）192mg依氟鸟氨酸片剂成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，旨在用于高危神经母细胞瘤患者的维持治疗以降低复发风险。这一开创性的口服药物针对已接受过包括抗GD2免疫治疗在内的多种综合疗法并达到至少部分缓解的成人和儿童患者。

值得注意的是，Iwilfin（eflornithine）是FDA首个批准用于高危神经母细胞瘤维持治疗的口服药物，标志着该领域治疗策略的重大突破。

Iwilfin的获批基于一项多中心、单臂与外部对照相结合的研究数据，该研究关注在完成标准疗法（包含免疫治疗）后使用Iwilfin进行维持治疗的高危神经母细胞瘤儿童群体。研究表明，在免疫治疗后的四年随访期内，采用Iwilfin治疗的患者无事件生存率（EFS）高达84%，相较于对照组73%有显著提升；同时，Iwilfin治疗组总生存期（OS）达到了96%，而对照组为84%，这意味着Iwilfin降低了52%的复发风险及68%的死亡风险。在其他验证性分析中，复发风险降幅介于41%-57%，死亡风险降幅则在55%-71%之间，进一步证实了Iwilfin在维持治疗阶段的显著效果。

Iwilfin（eflornithine，依氟鸟氨酸）作为一种口服药物，其给药方式灵活，可与食物同服或不与食物同服，推荐每日两次连续服用两年。患者通常能够较好地耐受此药物，其副作用可通过调整剂量得到管理。最常见的不良反应包括听力损失、中耳炎、发热、肺炎以及腹泻等。

在美国，根据美国癌症协会的统计数据显示，每年约有700至800例神经母细胞瘤新发病例，其中90%的诊断发生在5岁以前，而超过半数的病例被归类为高风险病例，对治疗方案的需求极为迫切。

Iwilfin的核心作用机制是作为鸟氨酸脱羧酶(ODC)的抑制剂，ODC在细胞生长和分化过程中起着关键作用。尽管该药物最早开发时主要是针对如结肠癌等多种癌症治疗，但经过数十年的发展和研究，其适应症范围已经显著拓宽，不仅限于癌症治疗，还涵盖了对抗寄生虫感染及皮肤病等领域。

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