创新肝脏定向疗法！FDA核准HEPZATO KIT用于治疗不可切除性肝转移性葡萄膜黑色素瘤

葡萄膜黑色素瘤作为成年人最常见的眼内恶性肿瘤，尽管对原发性肿瘤的手术和放射治疗手段通常有效，但仍有约半数患者会出现转移病情，尤其是由于早期微转移难以察觉和治疗。此类转移病灶主要集中在肝脏，占比高达90%，且肝转移成为导致转移性葡萄膜黑色素瘤患者死亡的最主要原因。

近日，Delcath Systems公司于8月14日宣布，其研发的Hepzato Kit（包含美法仑并结合肝脏定向给药系统[HDS]）已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗患有不可切除性肝转移、影响肝脏面积小于50%且无其他脏器广泛转移（仅限骨、淋巴结、皮下组织或肺，并适合进行切除或放疗）的成年转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)患者。该公司透露预计将于今年第四季度推出该产品。

Hepzato Kit是一种创新组合疗法，通过Delcath特有的肝脏定向给药系统（HDS），能够将药物Hepzato（美法仑）直接递送至肝脏，实现靶向组织内的药物浓度提升，同时避免全身毒性增加。此系统在药物输注及后续经皮肝灌注过程中，通过肝静脉血过滤，有效地隔离肝脏区域，从而实现相对高剂量化疗药物的局部精准递送。

Hepzato Kit的获批是基于一项单臂、多中心、开放标签的3期临床研究FOCUS（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02678572）的结果。该研究共纳入91例肝转移性眼黑色素瘤患者，通过PHP手术过程评估了Hepzato Kit在这些患者中的治疗效果与安全性。受试者每间隔6至8周接受一次经动脉内给予3mg/kg美法仑的HDS给药，最多进行6次输注。主要疗效评价指标为客观缓解率(ORR)，关键次要终点包括反应持续时间(DOR)。

研究数据显示，在包含肝脏和肝外病变在内的所有患者中(n = 91)，ORR达到36.3% (95% CI, 26.4%-47.0%)，其中完全缓解率为7.7%，部分缓解率为28.6%。对有效应答患者的中位DOR计算得出为14个月(95% CI, 8.3-17.7)，并且有70%的应答者DOR超过6个月，30%的应答者DOR超过12个月。总体疾病控制率(DCR)达到了73.6% (95% CI, 63.3% ~ 82.3%)。

关于安全性方面，最常见的不良反应（发生率≥20%）包括血小板减少、疲劳、贫血、恶心、肌肉骨骼疼痛、白细胞减少、腹痛、中性粒细胞减少、呕吐、丙氨酸转氨酶升高、活化的部分凝血活酶时间延长、天冬氨酸转氨酶升高、碱性磷酸酶升高以及呼吸困难等。

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