2024年1月19日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Balversa(erdafitinib)用于患有局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）且易感FGFR3基因改变的成年患者，该患者通过美国食品药品管理局批准的配套诊断测试确定，其疾病在至少一种先前的全身治疗后进展。对于符合条件且既往未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者，不建议使用埃达非替尼进行治疗。这一批准修改了之前根据加速批准授予的mUC患者的适应症，该患者在先前的含铂化疗后有易感FGFR3或FGFR2改变。
在研究BLC3001队列1中评估了疗效，这是一项随机、开放标签试验，对266名患有选定FGFR3改变的mUC患者进行了评估，这些患者之前接受过1-2次全身治疗，包括PD-1或PD-L1抑制剂。患者被1:1随机分组接受埃达非替尼或研究者选择的化疗（多西他赛或长春氟宁）。随机分组按区域、表现状态和是否存在内脏或骨转移进行分层。在中央实验室中，通过therapscreen FGFR RGQ RT-PCR试剂盒(Qiagen)在75%的患者中从肿瘤组织中鉴定出FGFR3的改变，而其余的通过局部下一代测序分析鉴定。
主要疗效指标是总生存率（OS）。研究者评估的无进展生存期（PFS）和客观有效率（ORR）是额外的结果指标。
与化疗相比，埃达非替尼在OS、PFS和ORR方面有统计学意义的改善。接受erdafitinib治疗的患者的中位OS为12.1个月（95%CI:10.3,16.4），接受化疗的患者为7.8个月（95%CI:6.5,11.1）（危险比[HR]0.64[95%CI:4.47,0.88]；p值=0.0050）[95%CI:0.44，0.78]；p值=0.0002）。接受erdafitinib治疗的患者的确诊ORR为35.3%（95%CI:27.343.9），接受化疗的患者的确认ORR为8.5%（95%CI:4.314.6）（p值<0.001）。
最常见（>20%）的不良反应，包括实验室异常，包括磷酸盐增加、指甲疾病、腹泻、口腔炎、碱性磷酸酶增加、血红蛋白减少、丙氨酸氨基转移酶增加、天冬氨酸氨基转移酶升高、钠减少、肌酸酐增加、口干、磷酸盐减少、掌跖红感觉障碍综合征、味觉障碍，疲劳、皮肤干燥、便秘、食欲下降、钙增加、脱发、眼睛干燥、钾增加和体重下降。
关于尿路上皮癌：
尿路上皮癌（Urothelial carcinoma）也称为移行细胞癌（Transitional cell carcinoma，TCC），始于膀胱最内层。它是最常见的膀胱癌，占所有膀胱癌的90%以上。约20%的尿路上皮癌患者发现转移性或不可切除的疾病，估计占所有膀胱癌的5%至8%。大约五分之一 (20%)诊断为mUC的患者存在FGFR基因改变。
关于BALVERSA：
BALVERSA(erdafitinib)是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂，适用于治疗具有易感成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因改变且疾病在疾病进展期间或之后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)成年患者至少接受过一种既往全身治疗。BALVERSA®不建议用于有资格接受且之前未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者。
