2024年的最后两个月里，全球抗癌新药研发的步伐依然紧锣密鼓，多款备受期待的新药有望获批上市。这些创新药物、新技术可能为肿瘤患者带来突破性的治疗选择。这不仅是患者的希望，更是科学进步的见证，我们期待这些新药为癌症治疗开创更多可能，让生命延续的梦想不再遥远。
靶点：TROP2（滋养层细胞表面抗原2）
适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）、乳腺癌、尿路上皮癌
转移性乳腺癌、三阴性乳腺癌；
化疗及免疫治疗后进展的转移性尿路上皮癌。
近期，芦康沙妥珠单抗被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入优先审评程序，用于治疗以下患者：
1.不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌；
2.局部晚期或转移性EGFR突变的非小细胞肺癌。
如果顺利获批，这将成为中国首款原创治疗肺癌的TROP2靶向抗体偶联药物，为肺癌患者带来新希望。
芦康沙妥珠单抗在治疗转移性乳腺癌的TROPiCS-02研究（NCT04639986）中，显示出显著的临床疗效。研究共招募331例HR+HER2−转移性乳腺癌患者，将其分为两组：
SG组（166例，接受芦康沙妥珠单抗治疗）；
化疗组（165例）。
无进展生存期（PFS）：
中位PFS：4.3个月（SG组） vs 4.2个月（化疗组）；
6个月PFS率：41%（SG组） vs 24%（化疗组）；
节点分析显示，与化疗相比，芦康沙妥珠单抗治疗使疾病进展或死亡风险降低了34%。
日本美国专家线上远程咨询
▼
芦康沙妥珠单抗在HR+HER2−转移性乳腺癌中展现出优于传统化疗的疗效，为患者提供了延缓病情进展的重要治疗选择。
靶点：CD19
适应症：复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）
Obe-cel是一款以CD19为靶点的自体CAR-T细胞治疗产品，旨在通过基因工程技术改造患者自身的T细胞，使其能够精准识别并杀伤表达CD19的B细胞恶性肿瘤细胞。
目前，Obe-cel的生物制品许可申请（BLA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）受理，用于治疗成人复发/难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。此外，该药已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定，彰显其在治疗稀有恶性疾病中的潜在价值。
Obe-cel的BLA申请基于FELIX研究（NCT04404660）的2期临床试验数据，该研究结果在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和美国血液学会（ASH）年会上公布，显示出令人振奋的疗效。
研究设计：入组126例复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者，所有患者均接受Obe-cel治疗。
随访时间：截至2023年3月16日，中位随访时间为11.0个月。
疗效数据：
CR/CRi率（完全缓解或完全缓解但计数未完全恢复）：77%；
CR率（完全缓解）：57%；
MRD阴性率（微小残留病灶阴性）：在可评估患者中高达96%。
这些结果表明，Obe-cel在R/R B-ALL患者中具有强大的抗肿瘤活性，能够显著提高缓解率，并降低疾病的复发风险。
图源：摄图网
靶点：HER2（人类表皮生长因子受体2）
适应症：不可切除的、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌（BTC）
Zanidatamab是一款靶向HER2的双特异性抗体，具有同时结合HER2不同表位的能力，从而更高效地阻断肿瘤细胞信号通路，并促进抗体依赖性细胞毒性（ADCC）。
该药主要用于治疗先前接受过治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌（BTC），包括胆囊癌（GBC）、肝内胆管癌（ICC）、肝外胆管癌（ECC）。2024年5月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其优先审查资格。如果顺利获批，Zanidatamab将成为首个专门用于HER2阳性胆道癌的FDA批准药物，为这一高需求领域的患者提供新的治疗选择。
Zanidatamab的生物制品许可申请（BLA）主要基于2b期HERIZON-BTC-01研究（NCT04466891）的显著疗效。
研究设计：入组87例不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌患者，接受Zanidatamab治疗。其中，队列1（n=80）患者数据用于疗效分析。
疗效结果：
客观缓解率（ORR）：41%；
中位缓解持续时间（DOR）：12.9个月；
数据截止时（2022年10月10日），33例应答者中：
49%患者持续缓解；
82% 患者的DOR≥16周。
图源：摄图网
靶点：HER2、HER3
适应症：NRG1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺癌（PDAC）
Zenocutuzumab是一款由Merus公司研发的双特异性抗体，靶向HER2和HER3。该药物通过阻断HER3与NRG1（神经调节蛋白1融合基因）介导的信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和增殖。
目前，Zenocutuzumab的生物制品许可申请（BLA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的优先审查资格，用于治疗NRG1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺癌（PDAC）。优先审查将审查周期从常规的10个月缩短至6个月。如果顺利获批，该药将成为全球首个专门针对NRG1阳性肺癌和胰腺癌的靶向疗法，为这一患者群体提供新的治疗选择和生存希望。
Zenocutuzumab的疗效数据主要来源于1/2期eNRGy临床研究（NCT02912949）。
研究设计：入组85例晚期NRG1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，所有患者均为年龄≥18岁，且既往已接受标准疗法或不适合标准疗法的治疗。
疗效数据：
客观缓解率（ORR）：37.2%（29/78，95% CI 26.5-48.9）；
靶病变缩小率：78%的患者显示靶病变缩小；
中位缓解持续时间（DOR）：12.9个月；
6个月DOR率：79%。
这些数据表明，Zenocutuzumab对NRG1阳性NSCLC患者具有显著的抗肿瘤活性，特别是在改善疾病控制和缓解持续性方面具有突出优势。
图源：https://www.tandfonline.com/doi/full/10.2217/fon-2023-0824#abstract
【可愈有道】是国内权威的海外医疗咨询服务机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊医疗资源。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线：400-678-6998 进行咨询！
参考资料：
1.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.16_suppl.4008
2.Future Oncol. 2024;20(16):1057-1067. doi: 10.2217/fon-2023-0824. Epub 2024 Feb 13.
https://www.tandfonline.com/doi/full/10.2217/fon-2023-0824#abstract
3.Lancet. 2023 Oct 21;402(10411):1423-1433. doi: 10.1016/S0140-6736(23)01245-X. Epub 2023 Aug 23.
4.Cancer Manag Res
5.. 2024 Nov 14:16:1587-1596. doi: 10.2147/CMAR.S379807. eCollection 2024.
