骨髓增生异常综合征(MDS)，被称为“白血病的前期”，是一种的恶性血液系统疾病，它起源于造血干细胞。MDS具有“无效造血所致的骨髓病态造血、难治性血细胞减少、发展成急性白血病的高危倾向”的特点。


由于骨髓的造血功能异常，白细胞、健康红细胞和血小板无法有效生成，导致无法产生充足的正常血细胞，患者往往会出现贫血症状，如虚弱、疲倦、头晕、思维不清晰、活动后气促、皮肤苍白、皮肤瘀斑等症状，还会有感染、出血、急性白血病等临床表现，随着病情的加重，会累及全身系统。在某些情况下，MDS会发展成急性髓系白血病（AML）。


MDS患者有严重贫血症状，临床上通常需要输血来增加循环中健康红细胞的数量，改善患者症状，但是频繁输血，却不可不免的增加输血反应、铁超载以及感染的风险。数据显示，在总生存期上，依赖红细胞输血的患者明显短于不依赖输血的患者。甚至这些依赖红细胞输血的患者铁超载或更严重的骨髓疾病更加严重。因此，患有骨髓增生异常综合征的患者，迫切地需要疗效显著，安全可靠的药物。


肿瘤细胞-可愈有道


2023年8月29日，百时美施贵宣布：FDA批准该公司的“first-in-class”疗法Reblozyl（luspatercept-aamt）治疗中低风险骨髓增生异常综合征成人患者，这些患者往往可能需要定期输注红细胞，在既往未使用过促红细胞生成药物(ESA)的贫血。据称，Reblozyl是唯一一种、也是第一种在治疗MDS相关贫血方面，优于促红细胞生成药(ESA) 的疗法的药物。同时，该药物对那些ESA不敏感的患者同样有效。


Reblozyl-可愈有道


MDS基金会执行主任Tracey Iraca表示：对于大部分骨髓增生异常综合征患者来说，慢性贫血是难逃的厄运，需要定期输注红细，而Reblozyl获批后，一些低风险MDS患者可以摆脱输血治疗，这是极为关键的一步。

关于Reblozyl

Reblozyl是第一款（first-in-class）红细胞成熟剂（EMA）。它是一种可溶性融合蛋白，是由活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域与人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域融合而成。

Reblozyl通过促进晚期血红细胞的分化和成熟，阻止TGF-β激活Smad2/3信号通路，达到减轻患者定期血红细胞输注的负担。简单的说，就是调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。Reblozyl给药频率较低，只需要每3周皮下注射1次即可，方便、快捷。

2019年11月，FDA首次获批，用于需要输注红细胞（RBC）且接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败的MDS患者，这也是十多年来第一个获FDA批准的新治疗方案。在本次获批之前，Reblozyl已经获批在欧盟、美国、加拿大，治疗极低/低/中危骨髓增生异常综合征（MSD）和输血依赖型（TD）β地中海贫血相关贫血。本次批准治疗中低风险骨髓增生异常综合征成人患者，是Reblozyl的第三个适应症。

研究数据显示，接受Reblozyl治疗的患者，在前24周内平均血红蛋白增加至少1.5 g/dL，达到了RBC-TI至少12周的主要终点，最常见的不良反应是高血压、外周水肿、腹泻、疲劳、恶心和呼吸困难。Reblozyl与epoetin alfa（一种ESA）相比，无论环形红细胞状态如何，在提高血红蛋白（Hb）方面和同时不输注红细胞（RBC-TI）具有更优越的疗效。

美国血液学与细胞治疗部总经理，百时美施贵宝公司高级副总裁Wendy Short-Bartie表示：Reblozyl获得扩大批准，是患者更方便、更低频率用药的承诺的一个里程碑，也为MDS贫血患者提供更有效、更持久的治疗选择。



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参考资料：

1.U.S. FDA Approves Bristol Myers Squibb’s Reblozyl® (luspatercept-aamt) as First-Line Treatment of Anemia in Adults with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) Who May Require Transfusions

2.Bristol Myers Squibb and Acceleron Present First Results from Phase 2 BEYOND Study of Reblozyl® (luspatercept-aamt) in Adults with Non-Transfusion Dependent(NTD)Beta Thalassemia




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