美国FDA正式批准Votrient（pazopanib）应用于晚期肾细胞癌治疗

2009年10月19日，全球知名药企葛兰素史克宣告了美国食品药品监督管理局（FDA）对Votrient（pazopanib）的上市批准，该药物被用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。同年，美国约有57,700人被诊断为肾癌，并有大约13,000人因该疾病丧生。

葛兰素史克肿瘤研发部高级副总裁Paolo Paoletti医学博士强调：“肾细胞癌作为肾脏恶性肿瘤的主要类型，对传统化疗手段具有很高的抵抗性。尽管近年来靶向疗法的引入在一定程度上改善了治疗效果，但晚期肾细胞癌仍然是一个棘手的医疗难题。Votrient的获批意味着它将加入现有的靶向疗法阵营，为晚期肾细胞癌患者提供一种新的、每日一次口服给药方案。”

Votrient作为一种血管生成抑制剂，其作用机制在于可能阻断新血管的形成，从而限制依赖血液供应生长的癌症肿瘤的发展。这一特性使其在治疗中展现出显著潜力。

美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致认可了Votrient的受益风险比，在III期临床试验数据的支持下，决定批准其用于晚期肾癌患者。这项关键性III期研究揭示，相较于安慰剂组，不论患者之前是否接受过其他治疗，使用Votrient均能显著降低54%的肿瘤进展或死亡风险。

在该试验中，接受Votrient治疗的患者总体中位无进展生存期（PFS）达到了9.2个月，而安慰剂组仅为4.2个月。尤其对于初治患者，使用Votrient后，中位PFS延长至11.1个月，相比之下，安慰剂组为2.8个月。同时，先前接受过基于细胞因子治疗的患者使用Votrient后，也获得了7.4个月的中位PFS，较安慰剂组的4.2个月有所提升。

在安全性方面，Votrient治疗中最常见的不良事件包括腹泻、高血压、发色变化、恶心、厌食和呕吐等，其中20%受试者出现此类反应。此外，有部分患者出现了3/4级毒性事件，如肝功能异常、高血压、腹泻、乏力和腹痛等，发生率至少为2%。实验室检查结果显示，超过10%的患者观察到不同程度的异常指标升高，尤其是转氨酶、血糖水平、白细胞计数减少以及胆红素升高等。值得注意的是，在290名受试者中有1.4%的患者发生了与药物相关的死亡事件，其中包括肝功能衰竭、中风和穿孔等严重并发症。因此，肝功能不全被列入产品标签中的黑框警告，而标签中还包括关于QT间期延长和尖端扭转性心动过速、出血事件、动脉血栓事件、胃肠道穿孔和瘘管、高血压、伤口愈合受损、甲状腺功能减退、蛋白尿和妊娠期间用药风险等其他重要警告和注意事项。