Balversa（厄达替尼）获美国FDA全面批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者

强生公司在2024年1月19日公布，美国食品药品监督管理局（FDA）已对Balversa（erdafitinib）的适应症进行了扩展批准，现在适用于治疗携带易感FGFR3基因改变、且在先前至少一种全身性治疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成年患者。这一批准基于BLC3001研究队列1的结果，该研究是一项针对266名特定FGFR3突变mUC患者的随机、开放标签临床试验，这些患者均接受过1-2次全身治疗，包括PD-1或PD-L1抑制剂。

在该研究中，患者被随机分配至接受Balversa或研究者选择的化疗方案（多西他赛或长春氟宁）。通过标准化检测方法鉴定出患者肿瘤组织中的FGFR3基因改变。结果显示，与化疗相比，Balversa在总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）方面表现出显著统计学优势。具体表现为，接受Balversa治疗的患者中位OS为12.1个月，而化疗组为7.8个月；Balversa组的确认ORR达到35.3%，远高于化疗组的8.5%。

尽管疗效显著，但Balversa的常见不良反应也需关注，其中包括磷酸盐水平升高、指甲病变、腹泻、口腔炎等，其中超过20%的患者出现了实验室检查异常。

尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，占所有膀胱癌病例的90%以上。约有五分之一的mUC患者存在FGFR基因改变。作为每日一次口服的FGFR激酶抑制剂，Balversa对于那些经过至少一种既往全身治疗并且具有敏感FGFR3基因改变的mUC成人患者提供了新的治疗选择，但不推荐给未曾接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗且符合条件的患者使用。