Tibsovo：全球首例针对新靶点的靶向药物，获得IDH1基因突变胆管癌新适应症批准

2021年8月26日，FDA扩大了Tibsovo的适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，这是首个针对此类患者的靶向疗法。此前，Tibsovo已在2018年7月获批用于R/R IDH1突变的AML患者，2019年5月又获批用于因合并症无法使用强化化疗的75岁以上新诊断IDH1突变的AML患者。

Tibsovo是一种口服靶向抑制剂，针对IDH1基因突变癌症，约13%的胆管癌患者存在此突变。IDH1突变导致2-HG水平升高，影响细胞分化和增殖，常见于多种血液和实体肿瘤。

此次批准基于一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验，纳入185例IDH1突变的胆管癌患者。患者被随机分配接受Tibsovo或安慰剂治疗，主要疗效指标为PFS。

试验结果显示，Tibsovo将疾病进展和死亡风险降低了63%，中位无进展生存期为2.7个月，而安慰剂组为1.4个月。在6个月和12个月时，分别有32%和22%的Tibsovo组患者未出现疾病进展或死亡。

尽管Tibsovo组在总生存期上显示出优势（中位OS为10.3个月，安慰剂组为7.5个月），但由于试验设计允许安慰剂组患者在疾病进展时转为接受Tibsovo治疗，因此OS差异未达到统计学显著标准。

Tibsovo组的客观缓解率为24%，而安慰剂组为0%。常见的不良反应包括疲劳、恶心、腹泻、腹痛、咳嗽、食欲减退等，最常报道的≥3级不良反应包括腹腔积液、贫血、疲劳等。

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